FDA批准Ocaliva用于原发性胆汁性

FDA宣布加速批准Ocaliva(obeticholicacid,OCA)联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药医治应对不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者，或单药用于没法耐受UDCA的PBC成人患者。

原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病，主要是因胆管遭到本身免疫性破坏，致使胆汁淤积。它主要影响女性，目前是美国女性进行肝脏移植手术的第二大病因。在欧洲，该病约占胆汁淤积性疾病而至肝移植病例的一半左右，约占所有肝移植病例的6。

UDCA是目前唯一获批医治PBC的药物。UDCA可有效医治超过50的患者。但是，多达40的患者的ALP水平或总胆红素不会下降，且5～10的患者没法耐受UDCA。

FDA曾授与Ocaliva优先审查资历。OCA是一种法尼酯X受体激动剂，可增进胆汁酸的释放，开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的医治。此前，FDA已授与OCA医治伴随肝纤维化的NASH的突破性药物资历、医治PBC的快车道地位、医治PBC和PSC的孤儿药地位。

FDA此次批准表明，Ocaliva能有效下降PBC患者的碱性磷酸酶(ALP)水平，并终究可以改良无移植生存率。

“未经医治或UDCA医治应对不佳的患者存在产生肝衰竭和死亡的风险，”FDA药物评价和研究中心主任AmyEgan博士指出，“Ocaliva的获批为UDCA医治应对不佳的患者提供了一种重要的医治选择。”

Ocaliva的疗效和安全性监管文件的提交基于一项纳入了216例PBC患者的临床试验。研究显示，相比于对比组，Ocaliva医治1年后患者的ALP水平下降。常见的不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。根据FDA，Ocaliva不适用于肠道完全阻塞的患者。

POISE临床试验的研究数据显示，Ocaliva初始剂量5mg，基于临床反应，医治6个月时逐步滴定至10mg，有助于下降患者皮肤瘙痒的严重程度和发生率。

“Ocaliva满足了UDCA医治应对不佳或没法耐受UDCA的患者的需求。”贝勒医学院JohnVierling教授在一项稿中说到。

PBC组织主席LinieMoore指出，“PBC影响了个体的黄金时期，对一些人来讲，还需要斟酌进行肝移植。UDCA批准近20年后，我们终究迎来了医治PBC个体的新型药物。”

编译自：y31.